Investigación mitocondrial · Elamipretida / SS-31
Dossier de Producto Científico
Elamipretida es un tetrapéptido de unión a cardiolipina mitocondrial. FDA otorgó aprobación acelerada al medicamento terminado Forzinity en septiembre 2025 para mejorar la fuerza muscular en pacientes con síndrome de Barth que pesan al menos 30 kg. El ensayo aleatorizado de respaldo inscribió a pacientes de 12 y no cumplió con sus dos criterios de valoración principales; El catálogo SS-31 no es el medicamento terminado aprobado.
Los valores compartidos a continuación están consolidados del registro del catálogo actual. No son verificaciones independientes ni resultados de lotes; la especificación actual del producto y el control del lote COA.
Identidad del producto
Parámetros de referencia de la literatura.
Salvaguarda de identidad Los identificadores de referencia anteriores describen el registro compuesto de la literatura. La forma, la fórmula, el peso molecular, la pureza y las condiciones de almacenamiento suministrados deben verificarse con las especificaciones específicas del producto y el lote COA.
Una visión del objetivo al camino basada en los registros de investigación vinculados.
Hallazgos de investigación informados
Los resultados informados se emparejan con su modelo experimental y el límite de evidencia.
La porción aleatorizada de pacientes de 12 no mostró superioridad en la distancia caminada en minutos de 6 ni en la puntuación de fatiga del síndrome de Barth.
Todos los participantes eran hombres; un sitio US; conjunto de datos extremadamente pequeño sobre enfermedades raras.
Lea el estudio primarioFDA basó la aprobación acelerada en la fuerza del extensor de la rodilla observada durante un seguimiento abierto más prolongado y requirió un ensayo aleatorio posterior a la aprobación.
Indicación aprobada: Síndrome de Barth en pacientes que pesen al menos 30 kg.
Lea el estudio primarioOpciones de catálogo
Datos del catálogo a nivel de paquete; Los controles a nivel de lote siguen siendo específicos del documento.
Péptido de un solo componente · 10 mg/vial nominal · Paquete de viales 10 · forma suministrada y límites de liberación controlados por la especificación del lote.
Solicitud por lote: CoA, pureza HPLC e identidad MS
Péptido de un solo componente · 50 mg/vial nominal · Paquete de viales 10 · forma suministrada y límites de liberación controlados por la especificación del lote.
Solicitud por lote: CoA, pureza HPLC e identidad MS
La disponibilidad de los documentos se indica de forma honesta y puede variar según la variante o el lote del catálogo.
Interpretación analítica
Utilice la guía revisada en origen para separar la pureza del área cromatográfica, el ensayo cuantitativo, la identidad LC-MS, la composición y la evidencia de estabilidad antes de comparar variantes o solicitar un registro de lote.
Abra el Centro de calidad y documentaciónÁrea HPLC ≠ ensayoUn pico dominante no establece la fracción de masa objetivo.
Masa intacta ≠ secuencia completaLa fuerza de la identidad depende de la resolución y la evidencia ortogonal.
Los contraiones afectan el contenidoEl agua, la forma de sal y los disolventes cambian la composición tal cual.
El almacenamiento necesita una base de datosLa práctica de envío no es lo mismo que la evidencia de estabilidad.
Mapa de evidencia
Estudios publicados y registros regulatorios, no testimonios de clientes ni guías de uso.
EE.UU. FDA. Fecha de aprobación Septiembre 19, 2025; Registro de población y puntos finales de SPIBA-201.
Ver registro principalReid Thompson W, et al. Genética en Medicina. 2021. PMID 33077895.
Ver registro principalPublicaciones de terceros seleccionadas por su relevancia directa.
EE.UU. FDA. Fecha de aprobación Septiembre 19, 2025; Registro de población y puntos finales de SPIBA-201.
Reid Thompson W, et al. Genética en Medicina. 2021. PMID 33077895.
Respuestas concisas para investigadores que comparan identidad, evidencia y variantes de catálogo.
SS-31 y elamipretida se refieren al linaje de investigación de péptidos; Forzinity es un medicamento terminado específico aprobado por FDA. Un lote de catálogo SS-31 no es automáticamente ese medicamento.
La porción cruzada aleatoria de pacientes de 12 no cumplió con sus criterios de valoración principales de caminata de minutos o fatiga de 6.
Los identificadores de nivel familiar organizan el catálogo, mientras que la especificación de producto aplicable y el COA específico del lote controlan la forma suministrada, la identidad y los resultados de la liberación.
Cuando corresponda, se puede solicitar un COA específico del lote, una hoja de especificaciones del producto y un resumen del método analítico.
Conservar a -20 °C, protegido de la luz y la humedad. Después de la reconstitución, dividir en alícuotas y evitar ciclos repetidos de congelación y descongelación. Confirme la declaración de almacenamiento aplicable en las especificaciones específicas del producto y en la documentación del lote.
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Pase de este expediente a mapas de evidencia canónica, registros de estado verificados, interpretación analítica y cálculos de laboratorio.
Los resultados de los estudios publicados están vinculados a los registros vinculados y se mantienen separados de las afirmaciones de los lotes del catálogo. Las plantillas importadas de pureza, almacenamiento y disponibilidad de documentos se eliminaron en espera de la confirmación específica del producto y del lote.
Contratación técnica
Seleccionado: 2S10 · 10 mg × 10 viales
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